Nusinersen на компанијата Biogen е првата одобрена терапија за Спинална Мускулна Атрофија. Содржи nusinersen, антисенс олигонуклеотид чија главна функција е да го поправат оштетениот ген SMN2. По модификација со nusinersen, генот SMN2 започнува со производство на големи количини на протеинот SMN, чиј недостаток е основната причина за симптомите на СMA.

Nusinersen ја докажуваше ефикасноста во многуте клинички испитувања што беа спроведувани во последните години, како и потоа во нормална терапевтска употреба. Не само што ја заприра прогресијата на болеста, туку поголемиот дел од децата и возрасните кои биле третирани со терапијата ја повратиле силата и мускулната функција.

Nusinersen се администрира на ‘рбетниот канал преку лумбална пункција. Треба да се прима на секои четири месеци, со исклучок на почетната фаза на лекување кога треба да се примат дополнителни три дози во текот на четири недели. Третманот треба да продолжи за цел живот или додека не стане достапен нов лек.

Развојот на Nusinersen започна во средината на 2000 година со три грантови понудени на истражувачите од страна на американска пациентска организација. Со текот на времето, новото откритие беше превземено како експериментална нова терапија од компанијата наречена ISIS Pharmaceuticals (подоцна преименувана во IONIS Pharmaceuticals) која ја именуваше SMNRx. Потоа, соединението беше подложено на неколку клинички испитувања во САД и Европа каде покажа одлична ефикасност.

Nusinersen беше одобрена за третман на целиот спектар на Спинална Мускулна Атрофија низ Европската унија на 30.05.2017 година. Оттогаш стана стандарден третман во голем број на земји. Во други земји се администрира како дел од „Програми за проширен пристап“ за СMA тип 1 додека властите разговараат за понудата на терапијата за пациенти.

Здружението СТОП СМА се залага сите одобрени терапии да бидат достапни за секој што е дијагностициран со СМА преку Програмата за ретки болести на Министерство за здравство.

Onasemnogene abeparvovec-xioi (AVXS-101) е единствената одобрена генска терапија за Спинална Мускулна Атрофија. Се состои од вештачки ген SMN1 кој е вметнат во специјално подготвен вирус. Вирусот се инјектира во вените или ‘рбетниот канал каде ги “инфицира” целните клетки со функционална копија на генот SMN1. Терапијата е развиена од американска компанија AveXis (сега подружница на Новартис). Onasemnogene abeparvovec-xioi е одобрена за употреба во Соединетите Американски Држави во Мај 2019, a во Европа во Март 2020г

Risdiplam е орална терапија за луѓе на возраст од 2 месеци и постари со сите типови на Спинална Мускулна Атрофија (СМА), која се зема во домашни услови во форма на течност.

Еврисди беше одобрен од страна на Американската администрација за храна и лекови (ФДА) на 7 Август 2020 година, со што стана трета достапна терапија за СМА во рок од четири години.

Таа е комерцијализирана од Roche и Genentech (член на Рош групацијата), кои го развија во соработка со PTC Therapeutics и СМА Фондацијата.

Претходно познат како LMI070, Branaplam е орален лек кој работи на сличен начин како Nusinersen: го корегира генот SMN2 така што тој започнува со производство на поголеми количини на SMN протеинот. LMI070 е развиен од компанијата Novartis и заклучно со есента 2017 година е во фаза 2 од истражување во неколку европски земји, додека натамошни студии се во подготовка.

Olesoxime е орален лек кој има за цел да ги заштити моторните неврони кои се соочуваат со ниско ниво на SMN протеини. Го открила француска компанија наречена Трофос, финансирана преку француската пациентска организација АФМ, по што следеше големо клиничко испитување. Неговиот развој беше завршен во 2018 година, како резултат на технолошки пречки и тешкотии во спроведувањето на фазата 3, што би покажало подобра ефикасност од Спинраза.

Reldesemptiv е лек кој делува на скелетни мускули, помагајќи им да работат со намалена невронска сигнализација, како што е често случај кај СМА. Лекот се испитува во САД.