Nusinersen е докажано ефикасна. Во контролирани клинички испитувања, кај повеќе од 60% од третираните деца со најтешка форма на СМА има менување на текот на болеста. Ова не се случило кај ниту едно дете од контролната група.

Ефектите од терапијата кај СMA тип 2 и полесна форма на тип 3 беа уште повеќе зачудувачки. Кога биле лекувани рано, децата кои едвај би можеле да се одржат во седечка положба, научиле да стојат и да одат без поддршка. Дури и амбулаторни тинејџери со СMA тип 3 ја зголемија својата способност за одење 3,5 пати по три години лекување.

Во исто време, оние кои целосно ги изгубиле моторните неврони или мускулното ткиво поради прогресија на болеста, особено во нејзината најтешка форма, веројатно нема да видат голем бенефит од оваа терапија. Како и повеќето терапии дизајнирани за СМА, Nusinersen само ја подобрува функцијата на постојните моторни неврони, но не развива нови неврони и не ги обновува мускулите.

Nusinersen се администрира директно на во ‘рбетниот канал преку лумбална пункција: инјекција во ‘рбетниот канал. Ова некогаш се прави под локална анестезија, но во повеќето случаи не се потребни никакви анестетици, бидејќи инјекцијата предизвикува само лесна болка. Ретко може да биде потребна општа анестезија.

Третманот со Nusinersen е инициран со четири таканаречени ударни дози: три дози администрирани во интервали од 14 дена и четврта доза 30 дена по третата.

Доза за одржување треба да се администрира на секои четири месеци потоа. Третманот треба да се продолжи во текот на целиот живот или додека не е достапен алтернативен третман.

Nusinersen треба да биде достапна терапија за сите пациенти со СМА. Здружението СТОП СМА спроведуваше интензивна кампања за обезбедување на терапијата во нашата земја и во Август 2019 година успеавме да добиеме терапија за педијатриските пациенти. Борбата за обезбедување терапија за адултните пациенти со СМА сеуште е во тек.