Branaplam (LMI070, NVS-101) е експериментално соединение што го развива Novartis како третман за СМА. Тоа е мала молекула што го модифицира алтернативното спојување на SMN2 генот, со што се создава зголемено ниво на протеин на SMN. Бранпалам се зема орално, обично во течна форма еднаш неделно.
Branaplam/ Бранаплам
Клинички испитувања
Од крајот на 2015 година, Бранаплам клинички се испитува кај деца со СMA тип 1. Испитувањата беа отворени во Белгија, Данска, Германија и Италија и регрутираа 13 бебиња на возраст до 7 месеци. Во Мај 2016 година, забележани се сериозни несакани ефекти кај животните кои добиваа Бранаплам и Новартис одлучи да ја намали дозата 10 пати. После ова, кај повеќето деца дошло до брзо влошување, а две починале. Во Јули 2016 година, таргет-дозата беше обновена по барање на лекарите кои ја спроведуваат студијата. Сепак, тогаш студијата беше затворена за регрутирање нови пациенти повеќе од една година.
Испитувањето повторно беше отворено за регрутирање во Септември 2017 год., со додавање на неколку нови центри низ источна Европа во програмата. Регрутирањето беше затворено во Март 2019 година.
Компанијата најави дека има намера да го тестира Бранаплам и кај други типови на СMA.